Une thérapie génique a permis de rallonger l’espérance de vie des animaux, ce qui suggère des applications chez l’homme. Louis et Lucile (609)

Le vieillissement  normal d’un individu est associé à un risque accru de développer certaines pathologies, comme la maladie d’Alzheimer ou des cancers . C’est pourquoi des chercheurs s’intéressent aux moyens qui pourraient ralentir le vieillissement, en travaillant notamment sur une maladie rare et incurable : la progéria.

La progéria  est une pathologie qui conduit à un vieillissement accéléré. Elle est liée à une mutation du gène  LMNA qui favorise des dommages à l’ADN et des problèmes cardiaques. Le gène LMNA permet la production de deux protéines  : les lamines A et C. Mais dans la progéria, la lamine A est transformée en progérine, une forme toxique qui s’accumule.

Un allongement de l’espérance de vie des souris progéria traités.

Des scientifiques de l’Institut Salk à la Jolla ont développé une thérapie génique pour ralentir le vieillissement. Ils ont voulu réduire la toxicité de la mutation du gène LMNA grâce aux ciseaux moléculaires CRISPR/Cas9, en ciblant la lamine A et la progérine, sans toucher à la lamine C. Deux mois après cette thérapie, les souris modèles pour la progéria étaient plus grosses, plus actives et en meilleure santé cardiovasculaire. Leur espérance de vie augmentait de 25 %.

Pogéria : l’espoir d’une thérapie génique

Une équipe de recherche franco-espagnole a développé une thérapie génique prometteuse chez des souris pour traiter la progéria, maladie génétique rare provoquant une sénescence  accélérée chez de très jeunes enfants. Jusqu’alors, aucun modèle reproduisant exactement les effets de cette maladie chez l’Homme n’existait.

En 2008, un essai clinique  avait été mené avec douze enfants souffrant de la maladie pour évaluer les effets de deux molécules existantes pour en ralentir les symptômes , mais avec des résultats limités.

Cependant un  traitement :  une combinaison de statines (des anticholestérol efficaces contre l’athérosclérose  et le risque cardiovasculaire) et d’aminobisphosphonates (utilisés pour traiter l’ostéoporose  osseuse)  mis au point chez des souris génétiquement modifiées pour être porteuses du même défaut génétique , a permis d’allonger nettement la vie de ces animaux et de corriger plusieurs symptômes.

L’espoir d’une thérapie génique chez les hommes est donc en vue.